zManost

Dr. Lenart Girandon, Educell

Kako poteka delo v laboratoriju, kjer razvijajo celične terapije in kje vse se te celične terapije uporabljajo (danes in v prihodnosti)

Regenerativna medicina

Ko me znanci vprašajo s čim se v službi ukvarjam, imam precej težko nalogo z razlago. Pričakujejo kratek in jasen odgovor v smislu, da sem strojnik, zdravnik ali pravnik. Ko jim poskušam opisati svoje delo, me večina gleda kot bi jim razlagal enačbe kvantne fizike, potem kimajoč izgovorijo “mhmmm” in zamenja-jo temo. Sogovornik mora zato imeti malo več volje, da mu lahko razložim, kaj delam.

Določeni kuščarji lahko v nevarnosti odvržejo rep ali izgubijo nogo, potem pa to okončino izgradijo na-zaj. Torej je njihova regenerativna sposobnost izjemna, na žalost pa to ne drži za nas ljudi. Dolgo je ve-ljalo, da tega tudi nikoli ne bomo mogli. Zato se je razvila celotna veja medicine, ki se ukvarja s tem, da bi to lahko nekoč zagotovili tudi človeku. In ta veja je regenerativna medicina.

Regenerativna medicina je del medicine, ki uporablja pacientove (avtologne) ali darovalčeve (alogen-ske) celice za zdravljenje neke poškodbe ali bolezni. Naše telo je sestavljeno iz milijard celic različnih tipov (število različnih tipov še ni znano se pa nekateri projekti ukvarjajo ravno s tem in ocenjujejo da jih je blizu 7000). Tkiva so tako sestavljena iz različnih tipov celic v kompleksnih strukturah in za enkrat večine tkiv še ne znamo regenerirati. Področje je precej napredovalo pri regeneraciji nekaterih (eno-stavnih) tkiv, kot je na primer hrustanec, ki ima le en tip celic – hrustančne celice ali hondrocite. Zaradi enostavnosti je bilo to eno prvih tkiv, ki smo jih poskušali regenerirati. Postopek v sodelovanju z orto-pedi in travmatologi peljemo že preko 20 let in je danes del redne klinične prakse. Področje je eden prvih v svetu začel prim. dr. Damjan Radosavljevič, danes pa ima največ izkušenj z regeneracijo hrustanca prof. dr. Matej Drobnič.

Področje je izredno napredovalo tudi na področju matičnih celic, predvsem odraslih (tkivnih) matičnih celic, imenovanih mezenhimske matične celice. Na začetku tega tisočletja smo pričakovali, da bo njiho-va najboljša lastnost zmožnost, da se razvijejo v različne tipe celic (kostne, hrustančne ali maščobne), odvisno od okolja v katerem se znajdejo. Ob nadaljnjem raziskovanju pa se je pokazalo, da so te celice tudi sposobne umirjati vnetje in usmerjati imunski odgovor. Danes največ uporabljamo prav ta način delovanja matičnih celic in sicer pri vnetnih boleznih, kot so artroza, bolezen presadka proti gostitelju, Crohnova bolezen in druge.

Pred kratkim ste lahko prebrali tudi o vrhunskem posegu regeneracije celega nosu, ki sta ga izvedla prof. dr. Ahčan in prof. dr. Didanovič, ki sta iz pacientkinih lastnih tkiv sestavila nov nos in ga uspešno presadila. Regenerativna medicina je torej med nami čedalje bolj prisotna, pacientom pa omogoča zdravljenje njihovih bolezni, ki prej niso bile ozdravljive.

V Evropi že dolgo časa zbirajo podatke o tem, koliko celičnih zdravljenj prejmejo pacienti v določeni državi EU. V letih 2014 in 2015 je bila Slovenija v vrhu po številu pacientov na milijon prebivalcev, ki so prejeli celično zdravljenje. Pacienti se za to dejstvo lahko zahvalijo trem močnim centrom, ki se ukvarja-jo s celičnimi terapijami. Naši hematologi (za odrasle in otroke) uspešno presajujejo krvotvorne matične celice pacientom z levkemijami, prof. dr. Vrtovec je svetovno znan po odličnih rezultatih zdravljenja srčnega popuščanja z matičnimi celicami, velik del pa prinese tudi naše podjetje, ki razvija nove načine celičnih terapij in je med boljšimi v evropskem merilu.

Seveda brez odličnih zdravnikov, kot so zgornji, ki jim je mar za paciente in ki si želijo soustvarjati prihodnost medicine ne gre. Konec koncev pacient zaupa zdravniku in njegovi odločitvi za zdravljenje. In v veliki meri je v Sloveniji to zaupanje upravičeno.

Ko se ti na pot pripeljejo novi izzivi

Življenje je v veliki meri sestavljeno iz rutine. Kljub visokotehnološkemu podjetju, v katerem delujem, na žalost včasih to drži tudi za službene obveznosti, kar me osebno precej živcira. Najbolj uživam takrat, ko nekaj delam na novo, ko se v realnem času nekaj premakne, ko stvar steče iz utirjenih stalnic. Take stvari mi vzdržujejo voljo do dela.

Tak primer se je zgodil nekega avgusta, ko sem po krajšem dopustu prišel nazaj v službo. Prof. dr. Janez Jazbec, eminentni otroški hematolog in onkolog je klical našega direktorja, dr. Miomirja Kneževiča zaradi njegovih in naših dolgoletnih izkušenj na področju regenerativne medicine in celičnega zdravljenja, čeprav smo bili podjetje. Takrat je preklical že vse javne zavode in noben javni zavod mu ni bil sposoben pomagati.

Šlo je za 17 letnega pacienta s hudo obliko bolezni presadka proti gostitelju, kar je pomenilo, da se pacientov imunski sistem bori proti pacientovim lastnim tkivom. Zaradi bolezni je takrat odvajal po 15 litrov (!) blata na dan, poleg tega je imel kožo vneto, bolečo in občutljivo. Poskusili so ga zdraviti z vsem, kar je bilo takrat na voljo, a bolezni niso mogli umiriti. Prof. Jazbeca je torej zanimalo, ali bi mi lahko pripravili varen in učinkovit pripravek iz matičnih celic za zdravljenje. Fant je bil izčrpan, priklenjen na posteljo, torej smo vstopili v bitko s časom za njegovo življenje.

Naše podjetje sicer ni javni zavod, je pa vedno deloval bolj kot inštitut kot podjetje (kar je jasno vsakemu, ki se le malo spozna na ekonomijo). Dolgo časa smo izvajali raziskave na področju matičnih celic a do takrat tako zdravljenje še ni bilo mogoče.

Naše področje podrobno nadzira Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP). Vedeli smo, da nam ne morejo akcije odobriti, za fantovo dobro pa smo upali, da nam aktivnosti ne bodo prepovedali (zapletena zgodba z zakoni in njihovimi pravilniki). Obvestili smo jih o naši nameri in po dokazovanju, da takega zdravila ni na trgu, se je izkazalo oboje – aktivnosti nam niso niti odobrili niti prepovedali. Želeli so le, da jih obveščamo.

Takrat se je za nas začelo resno delo. Koordinacija pediatrov in naše ekipe je bila ena najlepših zadolžitev, ki sem jih imel. V enem mesecu smo z vso potrebno kontrolo kakovosti pripravili pripravek iz kostnega mozga fantovega očeta, pediatri pa so ga sistemsko aplicirali v fantovo kri. Seveda je bil pripravek varen, fant je dobil še tri take pripravke (v tujini je danes uveljavljen konsenz 6 doz) in je po dveh letih bolnišničnega zdravljenja tisto novo leto lahko pričakal doma.
Do danes smo na ta način zdravili še 9 pacientov (na srečo gre za redko bolezen), metoda pa je v klinično uporabo vpeljana na nivoju, kot jo imajo najboljši centri v zahodnem svetu.